本文转自八点健闻 Plus

7 月 22 日，由多发性硬化之家主办的 " 规范 协作 管理——关注 MS 未满足需求专家研讨会 " 在线上举行。海南省卫生健康委副主任、国家卫生健康委卫生发展研究中心副主任张毓辉；复旦大学附属华山医院神经内科主任董强教授；北京大学药学院药事管理与临床药学系主任、北大医药管理国际研究中心主任史录文教授；复旦大学公共卫生学院胡善联教授；中国社科院经济所公共政策研究中心副主任王震教授；MS 与 NMO 病友会公共事务联络官瑶瑶女士通过线上的方式参与讨论，并共同呼吁进一步提升高效疾病修正药物的可及性，帮助多发性硬化患者回归社会。

(资料图)

多发性硬化（MS）是一种严重、终身、进行性、致残性的神经免疫性疾病，是导致年轻人非外伤性致残的主要原因。我国大约有 3 万多名 MS 患者，约 85% 患者为复发性。尽管随着创新治疗方案的出现，医保政策的进一步覆盖，多发性硬化症的治疗可及性和可负担性有所提升，但作为一种诊断难度高、需要终身管理的疾病，在中国多发性硬化患者仍有诸多未被满足的需求。

MS 患者生存质量向好

生物制剂使患者更早获益

在会议的第一部分 "MS 患者未满足的诊疗需求 " 中，MS 与 NMO 病友会公共事务联络官瑶瑶女士分享了多发性硬化症生存质量报告，呼吁进一步提升高效疾病修正药物的可及性，帮助多发性硬化患者回归社会。她表示：" 根据我们对病友的调研报告，发现我国多发性硬化患者的疾病修正药物（DMT）使用率与欧美国家相比相差甚远，继续提高 DMT 使用率是我国多发性硬化治疗的重中之重。另外，在提升药物可及性的同时，罕见病患者能够尽早诊断疾病、及早开始治疗也是至为重要的。"

复旦大学附属华山医院神经内科主任董强就《多发性硬化症诊疗现状与挑战》进行了发言，并强调："MS 作为一种罕见病，诊断准确性较低，基层医院对疾病的知晓率也非常低。虽然 DMT 在最近两三年间不断进入中国，但在中国 DMT 治疗中的比例只有 15%-20%。目前我国现有治疗 MS 化药为中 / 低效药物，临床达标率不佳，疾病负担随之增加。最新国际指南提出早期使用高效生物制剂，控制磁共振成像（MRI）病灶，进而降低复发和残疾进展。多发性硬化的早期诊断和早期强化治疗，正在成为主要治疗趋势。我们希望高效 DMT 药物可以纳入医保，提高药物可及性来让更多病人能够在早期获益，更早回归社会。"

以患者为中心 建设保障体系

北京大学药学院药事管理与临床药学系主任、北大医药管理国际研究中心主任史录文教授，介绍了我国罕见病的医疗保障探索与变革，并指出：" 截至 2021 年 12 月底，有 28 种罕见病的、已上市的 58 种治疗药物被纳入国家医保目录。但是，对于罕见病患者的支持还有很长的路要走。新的探索，应该要在政府引导、多方助力、第三方独立运行的基础上共同形成平台，在建立多层次保障的基础上，建议成立全国统一的罕见病诊疗及基金信息化管理平台，通过全国统一、公开透明、独立运行来积极引导患者注册登记。 "

中国社科院经济所公共政策研究中心副主任王震教授则讲解了 " 如何提高高值创新药的临床可及性 "，并强调：" 我国高值创新药药品可及性有待提高，建议组织社会各方面力量去提高药品可及性。还要在商业健康保险上发力，要在产品设计上下功夫，提高产品的吸引力，做细分市场和细分产品。"

" 三医联动 " 合力

打通多发性硬化的 " 最后一公里"

在圆桌讨论环节，各位专家各抒己见并共同表示，在国家深化医疗体制改革的推动下，中国罕见病防治和保障取得了长足的进步。为鼓励罕见病药物引进、研发和生产，国家相关部门出台了一系列政策，加速新药审评审批，让患者有药可用。

目前多发性硬化的治疗费用，处于罕见病目录病种较低水平，但却高发于 20-40 岁中青年女性，一旦一个家庭有人患病，就可能造成家庭的主要劳动力损失、严重影响育龄期女性生育需求。因此，建立起创新药物和患者之间的桥梁，搭建以患者为中心的保障体系，呼吁将高效疾病修正药物纳入医保，同时确保患者早期用药，延缓疾病进展，更早助力患者提升生活质量，需要 " 政产学研用 " 乃至社会各界共同付出努力。

基于罕见病存在的诊疗现状和未被满足的需求，专家也提出了几点建议，比如，建立罕见病诊疗指南，加快学校人才培养，建立罕见病诊疗网络，建立对罕见病的多元保障体系等。专家也共同呼吁通过罕见病立法，明确企业、商业保险社会责任，强化商业保险作为国家医保的补充作用；同时，遵循政府主导、国家统筹、多元筹资、社会共付的原则，实现对罕见病药物的医疗保障。

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