据新华社报道，美国媒体 24 日报道，美国食品和药物管理局（FDA）已批准一款血友病药物，一剂 350 万美元（约合人民币 2500 万元）。

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而据 21 世纪经济报道，FDA 宣布澳大利亚制药公司杰特贝林的治疗 b 型血友病的一次性基因疗法 hemgenix 获批，定价为 350 万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。

全球最贵药物

据美国商业内幕网报道，美国食品和药物管理局 22 日宣布批准这种名为 hemgenix 的基因疗法药物，用于治疗 b 型血友病。b 型血友病患者体内缺乏必要的凝血因子 ix，造成凝血功能障碍。

美国食品和药物管理局提供的数据显示，平均每 4 万人中有 1 人患 b 型血友病，患者多为男性。所有血友病病例中，大约 15% 属于 b 型血友病。

这款新药由澳大利亚杰特贝林公司研发。在临床试验中，hemgenix 使流血事件在一年间比预期减少 54%；使 94% 的受试患者在一段时间内免于注射凝血因子。

报道说，hemgenix 价格不菲，一剂药的价格为 350 万美元，是全球最贵药物。

生物技术投资人、美国隆卡尔投资公司首席执行官布拉德 · 隆卡尔告诉美国彭博新闻社记者，他认为 hemgenix 能够成功，因为现有 b 型血友病治疗药物均价格昂贵，该病患者 " 一直生活在对出血的恐惧中 "。

全球最贵药半年易主三次

据 21 世纪经济报道，今年以前，诺华旗下用于脊髓性肌萎缩症的基因疗法 Zolgensma 以 212.5 万美元的售价被称为 " 全球最贵药物 "。而在过去不到半年的时间里，全球最贵药物已经在基因疗法领域内转手三次。

2022 年 8 月，美国蓝鸟生物推出的用于治疗 β- 地中海贫血患者的基因疗法产品 Zynteglo，定价 280 万美元；9 月，其推出的用于减缓 4-17 岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良 ( CALD ) 男孩神经功能障碍的进展的基因治疗药物 Skysona，定价 300 万美元。

按 hemgenix 原生产企业 uniqure 此前估计，美国和欧洲大约有 1600 万 b 型血友病患者，a 型血友病患者是前者的 5 倍。

据悉，杰特贝林公司曾在 2020 年以 4.5 亿美元的价格从 unique 公司获得了 Hemgenix 的全球化权益，将由其负责该产品的商业化。unique 有资格获得高达 15 亿美元的里程碑付款和与药物成功相关的版税。

有统计发现，从 2011 年到 2020 年，罕见病药物的平均成功率只有 17%。也就是说，从 1 期临床试验到美国 FDA 批准上市，能突破重围的罕见病药并不多。所以，一款罕见病药的研发不但要在时间、人员和资金上大量投入，还要随时面临失败的风险。

另一方面，虽然罕见病患者占总人口的比例很小，但种类却不一。对于不同的罕见病，可能要研发出不同的罕见病药，然而消费群体非常少。对于药企来说，为了保证效益，只能提高药价。

来源：每日经济新闻综合新华社、21 世纪经济报道等